SMA Families Foundation-ը հայտնել է Ռուսաստանում Zolgensma օգտագործելուց հետո երկու երեխայի մահվան մասին: Ռուսաստանում երկու երեխա է մահացել Zolgensma դեղամիջոցն օգտագործելուց հետո, RIA Novosti-ին ասել է SMA Families բարեգործական հիմնադրամի ղեկավար Օլգա Գերմանենկոն՝ ընդգծելով, որ մահվան և բուժման կապը դեռևս հաստատված չէ։ Այսպիսով, նա մեկնաբանել է Novartis դեղագործական ընկերության հայտարարությունը Ռուսաստանում և Ղազախստանում ողնաշարի մկանային ատրոֆիայի (SMA) բուժումից հետո երկու երեխաների մահվան մասին Zolgensma-ով։
«Ղազախստանի մասին տեղեկություն չունեմ, Ռուսաստանում սա արդեն երկրորդ երեխան է, ով մահացել է Zolgensma-ի օգտագործումից հետո, դժվարանում եմ ասել, թե որքանով է դա կապված դեղամիջոցի օգտագործման հետ, սա պետք է ուշադիր ստուգվի», — ՌԻԱ Նովոստիին ասել է Գերմանենկոն։ Ինչպես նշում է Novartis-ը, Ռուսաստանում և Ղազախստանում մահերը պայմանավորված են եղել լյարդի սուր անբավարարությամբ, որը տեղի է ունեցել դեղերի ընդունումից հինգից վեց շաբաթ հետո:
Ողնաշարի մկանային ատրոֆիան գենետիկ ժառանգական հիվանդություն է։ Վիճակագրության համաձայն՝ ՍՄԱ ունեցող երեխաների 50 տոկոսը երկու տարեկանից չի ապրում: Մինչև վերջերս հիվանդների բուժումը բաղկացած էր միայն ախտանիշների թեթևացումից և պահանջում էր թանկարժեք դեղամիջոցների ողջ կյանքի ընթացքում օգտագործել:Բուժման արմատական մեթոդներ գոյություն չունեին։ Միայն գենային թերապիան է աշխատել։ Այսպիսով, Zolgensma-ի մեկ դոզան ապահովում է բացակայող կամ թերի գենի փոխարինում իր ֆունկցիոնալ պատճենով: Մշակման բարձր արժեքի պատճառով այս դեղամիջոցը համարվում է ամենաթանկն աշխարհում, մեկ դեղաչափի գինը երկու միլիոն դոլարից ավելի է։